CARDIALE GENTHERAPIE IN ONTWIKKELING

Gentherapie voor het behandelen van chronisch hartfalen **

Een veelbelovende gentherapie zal binnenkort getest worden op proefpersonen in de Verenigde Staten. NanoCor Therapeutics heeft deze experimentele behandeling, “Carfostin” genaamd, ontwikkeld. Het is daar recentelijk geaccepteerd als experimenteel medicijn. De eerste fase van het uittesten zal later dit jaar beginnen bij patiënten met gevorderd hartfalen.

EEN NIEUW GEN
Gentherapie is een techniek waarbij genen ingezet worden om ziekten te behandelen of te voorkomen. Onderzoekers testen op dit moment verschillende benaderingen van gentherapie, waaronder het vervangen van een defect gen door een gezond gen, waardoor het foute gen de ziekte niet meer kan veroorzaken, en het introduceren van een nieuw gen. Dit nieuwe, therapeutisch gen wordt in het lichaam gebracht om de ziekte te helpen genezen.

CARFOSTIN?

Carfostin is dit nieuwe, therapeutische gen. Men hoopt dat deze behandeling niet alleen de knijpkracht van het hart zal verbeteren, maar dat het een vergroot hart weer tot normale proporties terug kan brengen.

Carfostin levert de bepalende actieve vorm van proteïne fosfatase 1 Inhibitor (I-1) direct in de beschadigde hartcellen en richt zich op type 1 eiwit fosfatase (PP1), een ernstige negatieve regulator van calcium-cyclus en contractiliteit. Carfostin is gebaseerd op biologische
nanodeeltjes (BNP) en AAV Virale Vector technologie die het overbrengen van therapeutische genen – in het bijzonder in de hartspiercellen – mogelijk maakt. Carfostin is een eenmalige behandeling en zal via de liesslagader in de kransslagaders worden toegediend.

Dr. Roger Hajjar, een vooraanstaand cardioloog, medeoprichter van NanoCor Therapeutics en hoofd van een wetenschappelijk onderzoekscentrum van een medische faculteit in New York City vertelt:

dr. R.J. Hajjar @Mount Sinai, NYC
“… Deze therapie is een haalbare optie voor het behandelen van congestief hartfalen. Carfostin biedt voordelen ten opzichte van traditionele behandelingsmethoden, omdat het via de aderen doelgericht naar het hart gebracht kan worden. Daardoor is de behandeling minder ingrijpend dan bijvoorbeeld een operatie…”.
Congestive heart failure (Engels)
Hart- en vaatziekte is in de wereld de belangrijkste doodsoorzaak waarbij congestief hartfalen (CHF) de laatste fase is. CHF is een aandoening waarbij het hart niet meer in staat is om voldoende hoeveelheid bloed en zuurstof naar het lichaam te pompen. CHF kan het gevolg zijn van een verzwakking van de hartspier (verstijving) of de verhoging van zuurstofverbruik door het lichaamweefsel buiten het pompvermogen van het hart.

Ongeveer 5.000.000 patiënten in de Verenigde Staten lijden aan CHF en is daarmee één van de meest voorkomende redenen waarom patiënten van 65 jaar en ouder worden opgenomen.

 

MEER WETEN over alle lopende PLN-gerelateerde onderzoeken? Blijf op de hoogte via onze website en Facebook pagina.

 


** Bronnen: Cardiomyopathy UK | NanoCor Therapeutics | Congestive Heart Failure

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *